近日由我校牵头提交的1.1类新药盐酸阿糖胞苷缬氨酸酯原料及其片剂临床研究注册申请，获得国家食品药品监督管理总局药品临床批件受理通知书（CXHL1502498、CXHL1502499、CXHL1502450）。盐酸阿糖胞苷缬氨酸酯原料及其片剂临床前研制工作由我校独立完成，曾获得重大新药创制国家科技重大专项-新药综合大平台重点支持，目前已获得国家发明专利两项。

盐酸阿糖胞苷缬氨酸酯的母药是阿糖胞苷，最初由美国Upjohn公司开发，1969年10月在美国上市，在国内首次注册的时间是1992年。阿糖胞苷( 1-β-D-arabinofuranosylcytosine，Ara-C)是嘧啶类抗代谢药，Ara-CTP是Ara-C 在细胞内的主要活性成分，作为DNA多聚酶竞争性抑制剂，通过抑制DNA多聚酶，终止和影响DNA合成。临床上主要用于髓性白血病的诱导缓解和维持治疗，也适用于治疗非霍奇金氏淋巴瘤、慢性髓性白血病的原始细胞危象等。但是，由于存在膜通透性差且代谢稳定性低的问题，使得阿糖胞苷口服生物利用度很低，临床必需采用静脉注射途径。目前，市场上销售的阿糖胞苷主要是注射（粉针）剂，国内有多家企业生产盐酸阿糖胞苷注射剂。

在我校何仲贵教授课题组等多个科研团队联合攻关，攻克了多项化学合成及药物制剂关键技术，研制出盐酸阿糖胞苷缬氨酸酯片剂，并系统完成片剂临床前研究项目。最终，大幅提高了盐酸阿糖胞苷缬氨酸酯片剂的口服生物利用度，相对于母药阿糖胞苷的口服生物利用度由21.8%提高到60.0%，完全适合口服给药，克服了现有治疗白血病药物，如阿糖胞苷、地西他滨、阿扎胞苷等，临床上只能注射，不能口服的给药途径的限制。该片剂属国内首创，极大的提高了临床患者的适应性，并且减少患者高昂的就医费用，实现产业化后将取得良好的社会与经济效益。